Sindrome di Sanfilippo: la battaglia di una madre

Per cercare una cura alla Sindrome di Sanfilippo di cui soffre la figlia Ornella, Karen Aiach ha fondato Lysogène, una startup di biotecnologia che ora sbarca in Borsa.

Ogni anno, in tutto il mondo, solo 150 bambini nascono con la sindrome di Sanfilippo: troppo pochi perché la ricerca elabori una cura. Ai genitori dei piccoli che si ritrovano a fare i conti con un sistema nervoso centrale che da iperattivo degenera fino a portare alla demenza, non resta che una disperata e rassegnata attesa. “Non ho mai visto un paziente superare i 13 anni” dissero i medici a Karen e Gap Aiach, quando diagnosticarono la malattia genetica alla loro Ornella, di appena 6 mesi.

Era il 2005, nessuno dei due genitori aveva una formazione scientifica ma di stare con le mani in mano non ne vollero sapere. Oggi Ornella ha 11 anni, non è guarita ma sta meglio. Merito di Lysogène, la startup di biotecnologia fondata nel 2009 dalla madre e dal professor Olivier Danos grazie alla tenacia che solo i genitori possono avere. Oggi quella società che ha catalizzato specialisti, assunto medici e ricercatori invitati a conferenze in giro per il mondo (l'ultima ad Harvard), raccolto 16 milioni di euro, si quota in Borsa e accende la speranza di centinaia di famiglie.

Sembra il copione (aggiornato) de L’olio di Lorenzo, il film con Susan Sarandon e Nick Nolte che all’inizio degli anni Novanta raccontava la storia della famiglia Odone. La differenza sta nel fatto che Karen e Gap non si sono improvvisati medici alla ricerca di un miracoloso olio ma hanno sfruttato le competenze manageriali di Karen - che era consulente della Arthur Andersen -, assunto specialisti e cercato investitori.

Quando sono arrivati i primi risultati scientifici sono arrivati anche i finanziamenti e nel 2012 anche la prima autorizzazione a un test clinico all’ospedale pediatrico Necker di Parigi. “Mia figlia aveva sei anni e lo stadio della malattia era avanzato - racconta la madre -, ma per la prima volta l’abbiamo vista sorridere, invece di ridere nervosamente. E la notte, dopo anni di tormenti, riesce a dormire”. Raggiunto un traguardo è ora di sfondare il prossimo, non c’è tempo da perdere ripete Karen: “Bisogna accelerare” e trovare altri 30 milioni. Per Ornella e per tutti i bambini che prima di Karen e Gap Aiach erano figli senza speranza.